Panilitian Masa Depan sareng Percobaan Klinis pikeun Primer Progresif MS

Eusina

• Ihtisar
• Jinis MS
• Ngartos MS progresif primér
• Perawatan PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Percobaan klinis PPMS anu lumangsung
• Terapi sél sirung NurOwn
• Biotin
• Masitinib
• Rengse uji klinis
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridin
• Panilitian PPMS
• Candak

Ihtisar

Multiple sclerosis (MS) mangrupikeun kaayaan otoimun kronis. Éta lumangsung nalika awak mimiti nyerang bagéan sistim saraf pusat (SSP).

Kaseueuran pangobatan sareng pangobatan ayeuna difokuskeun kana relapsing MS sareng sanés kana MS progresif primér (PPMS). Nanging, cobaan klinis teras-terasan dilaksanakeun pikeun ngabantosan langkung ngartos PPMS sareng mendakan pangobatan anu épéktip anu énggal.

Jinis MS

Opat jinis utama MS nyaéta:

• sindrom terasing klinis (CIS)
• relapsing-remitting MS (RRMS)
• primér progresif MS (PPMS)
• sekunder MS progresif (SPMS)

Jenis MS ieu diciptakeun pikeun ngabantosan panaliti médis ngagolongkeun pamilon sidang klinis kalayan pamekaran panyakit anu sami. Pengelompokan ieu ngamungkinkeun panaliti ngaevaluasi épéktipitas sareng kasalametan pangobatan anu tangtu tanpa nganggo sajumlah ageung pamilon.

Ngartos MS progresif primér

Ngan 15 persén atanapi langkung ti sadayana jalma anu didiagnosis sareng MS gaduh PPMS. PPMS mangaruhan lalaki sareng awéwé sami, sedengkeun RRMS langkung umum di awéwé tibatan lalaki.

Kaseueuran jinis MS kajantenan nalika sistem imun nyerang sarung myelin. Selubung myelin mangrupikeun zat pelindung, lemak anu ngurilingan saraf dina tulang tonggong sareng uteuk. Nalika zat ieu diserang, éta bakal ngabalukarkeun peradangan.

PPMS nyababkeun karuksakan saraf sareng jaringan tapak tatu dina daérah anu rusak. Panyakit ieu ngaganggu prosés komunikasi saraf, nyababkeun pola gejala anu teu tiasa diprediksi sareng kamajuan panyakit.

Béda sareng jalma anu gaduh RRMS, jalma anu ngagaduhan PPMS ngalaman langkung parah fungsina tanpa aya kambuh awal atanapi remisi. Salian kanaékan sacara bertahap dina cacad, jalma anu ngagaduhan PPMS ogé tiasa ngalaman gejala ieu:

• a sensasi tina numbness atanapi tingling
• kacapean
• kasulitan ku leumpang atanapi ku gerakan koordinasi
• masalah sareng visi, sapertos visi dobel
• masalah sareng mémori sareng diajar
• kejang otot atanapi kaku otot
• parobahan wanda

Perawatan PPMS

Ngubaran PPMS langkung sesah tibatan ngubaran RRMS, sareng éta kalebet panggunaan terapi imunosupresip. Terapi ieu ngan ukur nawiskeun pitulung samentawis. Éta ngan ukur tiasa dijalankeun sacara aman sareng teras-terasan salami sababaraha bulan dugi ka sataun dina hiji waktos.

Sedengkeun Administrasi Pangan sareng Narkoba (FDA) parantos nyatujuan seueur pangobatan pikeun RRMS, henteu sadayana cocog pikeun jinis progresif MS. Pangobatan RRMS, anu ogé katelah ubar ngarobih panyakit (DMDs), dilaksanakeun teras-terasan sareng sering ngalaman efek samping anu teu kaampeuh.

Sacara aktif ngabubarkeun lesi sareng karusakan saraf ogé tiasa dipendakan di jalma anu ngagaduhan PPMS. Léi anu radang pisan sareng tiasa nyababkeun karusakan dina sarung myelin. Ayeuna henteu écés naha pangobatan anu ngirangan peradangan tiasa ngalambatkeun bentuk progresif MS.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDA nyatujuan Ocrevus (ocrelizumab) salaku pangobatan pikeun RRMS sareng PPMS dina Maret 2017. Dugi ka ayeuna, éta mangrupikeun hiji-hijina ubar anu parantos disatujuan ku FDA pikeun ngubaran PPMS.

Percobaan klinis nunjukkeun yén éta tiasa ngalambatkeun perkembangan gejala dina PPMS sakitar 25 persén upami dibandingkeun sareng placebo.

Ocrevus ogé disatujuan pikeun pengobatan RRMS sareng "awal" PPMS di Inggris. Éta henteu acan disatujuan di bagian sanés Karajaan Inggris.

Institut Nasional pikeun Kaunggulan Kaséhatan (NICE) mimitina nolak Ocrevus ku alesan yén biaya nyayogikeunna langkung ageung tina manpaatna. Nanging, NICE, Dinas Kaséhatan Nasional (NHS), sareng pabrik ubar (Roche) pamustunganana negosiasi deui harga na.

Percobaan klinis PPMS anu lumangsung

Prioritas utama pikeun panaliti nyaéta diajar langkung seueur ngeunaan bentuk progresif MS. Obat anyar kedah ngalangkungan uji klinis anu ketat sateuacan FDA nyatujuan aranjeunna.

Kaseueuran uji klinis lumangsung salami 2 dugi ka 3 taun. Nanging, kusabab panilitianana terbatas, bahkan uji coba anu langkung panjang diperyogikeun pikeun PPMS. Langkung seueur uji coba RRMS anu dilakukeun sabab langkung gampang pikeun nangtoskeun épéktipitas pangobatan dina kambuh.

Tingali halaman wéb Nasional Multiple Sclerosis Society pikeun daptar lengkep uji klinis di Amérika Serikat.

Percobaan pilih ieu ayeuna nuju dilakukeun.

Terapi sél sirung NurOwn

Brainstorm Cell Therapeutics ngalakukeun uji klinis fase II pikeun nalungtik kasalametan sareng efektivitas sél NurOwn dina pengobatan MS progresif. Perlakuan ieu nganggo sél bobot anu diturunkeun tina pamilon anu parantos dirangsang pikeun ngahasilkeun faktor-faktor pertumbuhan anu khusus.

Dina Nopémber 2019, National Multiple Sclerosis Society nampi Brainstorm Cell Therapeutics hibah panilitian $ 495,330 pikeun ngadukung perlakuan ieu.

Sidang ieu diperkirakeun réngsé dina bulan Séptember 2020.

Biotin

MedDay Farmasi SA ayeuna ngalakukeun uji klinis fase III kana épéktipitas kapsul biotin dosis tinggi dina ngarawat jalma anu MS progresif. Sidang ogé ditujukeun pikeun khusus museur ka jalma anu ngagaduhan masalah gait.

Biotin mangrupikeun vitamin anu aub dina pangaruh faktor pertumbuhan sélulér ogé produksi myelin. Kapsul biotin dibandingkeun sareng placebo.

Sidang ieu henteu kéngingkeun deui pamilon énggal, tapi diperkirakeun teu disimpulkeun dugi ka Juni 2023.

Masitinib

AB Élmu ngalakukeun uji klinis fase III dina ubar masitinib. Masitinib mangrupikeun ubar anu ngahambat réspon peradangan. Ieu ngakibatkeun réspon imun anu langkung handap sareng tingkat peradangan anu langkung handap.

Sidang ieu nganilai kasalametan sareng efektivitas masitinib upami dibandingkeun sareng placebo. Dua rézim pangobatan masitinib anu dibandingkeun sareng plasebo: Regimen anu munggaran nganggo dosis anu sami salami, sedengkeun anu sanésna ngalibatkeun dosis éskap saatos 3 bulan.

Sidang sidang henteu kéngingkeun deui pamilon énggal. Diperkirakeun réngsé dina bulan Séptember 2020.

Rengse uji klinis

Sidang-sidang ieu nembé réngsé. Kanggo kaseueuran aranjeunna, hasil awal atanapi akhir parantos diterbitkeun.

Ibudilast

MediciNova parantos réngsé uji klinis tahap II ngeunaan ibudilast ubar. Tujuanana nyaéta pikeun nangtoskeun kasalametan sareng kagiatan ubar dina jalma anu ngagaduhan MS progresif. Dina pangajaran ieu, ibudilast dibandingkeun sareng placebo.

Hasil ulikan awal nunjukkeun yén ibudilast ngalambatkeun perkembangan atrofi uteuk upami dibandingkeun sareng plasebo dina waktos 96-minggu. Efek samping anu paling umum dilaporkeun nyaéta gejala gastrointestinal.

Sanaos hasilna ngajangjikeun, cobaan tambihan diperyogikeun pikeun ningali naha hasil sidang ieu tiasa diréproduksi sareng kumaha ibudilast tiasa dibandingkeun sareng Ocrevus sareng ubar sanés.

Idebenone

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) nembé réngsé uji klinis fase I / II pikeun meunteun pangaruh idebenone ka jalma anu ngagaduhan PPMS. Idebenone mangrupikeun vérsi sintétik tina koénzim Q10. Éta dipercaya pikeun ngawatesan karuksakan sistem saraf.

Salami 2 taun terakhir sidang 3 taun ieu, pamilon nginum obat atanapi placebo. Hasil awal nunjukkeun yén, salami pangajian, idebenone teu aya manpaatna dina placebo.

Laquinimod

Teva Farmasi Industri disponsoran studi fase II dina upaya netepkeun buktina konsép pikeun ngubaran PPMS kalayan laquinimod.

Éta henteu sapinuhna ngartos kumaha laquinimod jalan. Éta dipercaya ngarobih paripolah sél imun, janten nyegah karuksakan sistim saraf.

Hasil sidang anu nguciwakeun parantos nyababkeun pabrikna, Biotéh Aktip, pikeun ngeureunkeun pamekaran laquinimod salaku ubar pikeun MS.

Fampridin

Dina 2018, University College Dublin réngsé uji coba tahap IV pikeun nalungtik pangaruh fampridine di jalma anu disfungsi anggota badan luhur sareng boh PPMS atanapi SPMS. Fampridine ogé katelah dalfampridine.

Sanaos sidang ieu parantos réngsé, teu aya hasil anu dilaporkeun.

Nanging, numutkeun panilitian Italia 2019, ubar tiasa ningkatkeun kagancangan ngolah inpormasi pikeun jalma anu ngagaduhan MS. Tinjauan sareng meta-analysis taun 2019 nyimpulkeun yén aya bukti anu kuat ubar ningkatkeun kamampuan jalma anu ngagaduhan MS leumpang jarak anu pondok ogé kapasitas jalan anu ditanggap ku aranjeunna.

Panilitian PPMS

National Multiple Sclerosis Society ngamajukeun panilitian anu lumangsung kana jinis progresif MS. Tujuanana nya éta pikeun nyiptakeun pangobatan anu suksés.

Sababaraha panilitian parantos fokus kana bédana jalma sareng PPMS sareng individu anu séhat. Panilitian anyar mendakan yén sél sirung dina uteuk jalma anu gaduh PPMS katingali langkung lami tibatan sél sirung anu sami dina jalma anu séhat dina umur anu sami.

Salaku tambahan, panaliti mendakan yén nalika oligodendrocytes, sél anu ngahasilkeun myelin, kakeunaan sél sirung ieu, aranjeunna nyatakeun protéin anu béda dibanding jalma anu séhat. Nalika éksprési protéin ieu diblokir, oligodendrocytes kalakuanana normal. Ieu tiasa ngabantosan ngajelaskeun naha myelin dikompromi di jalma anu ngagaduhan PPMS.

Panilitian sanés mendakan yén jalma anu MS progresif ngagaduhan tingkat molekul anu langkung handap anu disebat asam empedu. Asam empedu gaduh seueur fungsi, utamina dina pencernaan. Éta ogé ngagaduhan pangaruh anti radang dina sababaraha sél.

Reséptor pikeun asam empedu ogé aya dina sél dina jaringan MS. Éta panginten suplementasi sareng asam empedu tiasa nguntungkeun jalma anu MS progresif. Nyatana, sidang klinis pikeun nguji persis ieu ayeuna nuju dilaksanakeun.

Candak

Rumah sakit, paguron luhur, sareng organisasi sanés di Amérika Serikat teras-terasan damel pikeun diajar langkung seueur ngeunaan PPMS sareng MS sacara umum.

Sajauh ieu ngan ukur hiji ubar, Ocrevus, anu disatujuan ku FDA pikeun pengobatan PPMS. Nalika Ocrevus ngalambatkeun kamajuan PPMS, éta henteu ngeureunkeun kamajuanana.

Sababaraha ubar, sapertos ibudilast, muncul ngajangjikeun dumasarkeun kana cobaan dini. Obat-obatan anu sanés, sapertos idebenone sareng laquinimod, tacan kabukti épéktip.

Percobaan tambahan diperyogikeun pikeun ngaidentipikasi therapies tambahan pikeun PPMS. Taroskeun ka panyawat kasehatan anjeun ngeunaan uji coba klinis pangénggalna sareng panilitian anu tiasa nguntungkeun anjeun.